FDA 패널, 희귀, 2차 검토에서 논란의

FDA 패널, 희귀, 2차 검토에서 논란의 여지가 많은 ALS 약물 지지

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안전사이트 추천 워싱턴 (AP) — 수요일에 연방 건강 고문 패널이 루게릭병을 치료하기 위한 실험 약물에 대한 승인을 권고하기로 투표했 습니다.

FDA 자문위원들은 Amylyx Pharma의 단독 연구의 강도와 신뢰성에 대한 몇 시간 동안의 논쟁에도 불구하고 Amylyx Pharma의

데이터가 승인을 보장한다고 7-2로 투표했습니다. FDA는 그룹의 조언을 따를 필요가

없지만 긍정적인 권고는 승인이 이달 말에 있을 가능성이 있음을 시사합니다.

FDA는 걷기, 말하기, 삼키는 것과 같은 기본 기능에 필요한 신경 세포를 파괴하는

근위축성 측삭 경화증(ALS)이라는 질병에 대한 두 가지 치료법만 승인했습니다.

ALS 환자와 그 가족은 Amylyx의 약품을 지지하며 공격적인 로비 캠페인을 시작하고 의회 의원들에게 FDA 승인을 요청했습니다.

회의에 앞서 FDA 내부 과학자들이 발표한 부정적인 리뷰에도 불구하고, 대다수의 외부 패널리스트는 Amylyx가 환자의

수명을 연장하는 데 도움이 된다는 충분한 증거를 제시했다고 말했습니다. 같은 그룹의 신경과 전문가들은

회사 연구에서 누락된 데이터 및 기타 문제에 대한 우려로 인해 3월에 약에 가까스로 반대표를 던졌습니다.

승인에 투표한 인디애나 대학 의과대학의 리아나 아포스톨로바(Liana Apostolova) 박사는 “ALS 환자에게 효과가 있을 수 있는 약물을

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박탈하는 것은 내가 별로 편하지 않을 것”이라고 말했습니다. “이전 회의에서는 그렇게 명확하지 않았고 여전히 의문입니다.”

Amylyx는 또한 FDA의 요청에 따라 회사 중역이 진행 중인 대규모 연구에서 혜택이 확인되지

않으면 시장에서 약을 철수하기로 약속한 이례적인 교환의 혜택을 보는 것으로 나타났습니다.

Apostolova는 “승인이 발행되면 향후 철회될 수 있다고 어느 정도 확신합니다.”라고 말했습니다.

수요일의 투표는 질병을 늦추고 수명을 연장하는 치료의 이점을 뒷받침하기 위해 Amylyx가

제출한 몇 가지 새로운 통계 분석을 검토하기 위한 드문 두 번째 회의를 마무리했습니다.

ALS 약물 검토는 말기 환자를 위한 실험 약물을 검토하는 FDA의 유연성과 외부 압력을 견딜 수 있는 능력의 지표로 면밀히 관찰되고 있습니다.

FDA의 신경학 심사 책임자인 빌리 던(Billy Dunn) 박사는 Amylyx의 데이터에 대한 “우려와 한계”를

자세히 설명하면서 새로운 치료 옵션의 필요성을 강조하면서 회의를 시작했습니다.

Dunn은 “우리는 ALS에 대한 새로운 치료법 개발의 시급한 필요성에 매우 민감합니다.

Dunn은 또한 미국과 유럽에서 더 큰 규모의 Amylyx 연구가 2024년까지 “더 확실한 결과”를 제공할 수 있다고 언급했습니다.

매우 이례적인 움직임으로 Dunn은 현재 진행 중인 600명의 환자 시험에서 이점이 나타나지 않을 경우 Amylyx가

약품을 철회하겠다고 약속한다면 FDA가 약품을 승인할 의사가 더 많을 수 있다고 제안했습니다. more news

그런 다음 그는 회사의 공동 설립자들에게 ​​공개적으로 그 단계에 전념할 것을 촉구했고 Amylyx의

공동 CEO인 Justin Klee는 회사가 해당 시나리오에서 회사가 자발적으로 약을 철회할 것이라고 말했습니다.

FDA는 제약회사가 시장에서 약물을 철수하도록 강제할 수 있는 권한이 있지만 일반적으로 제약회사가 자발적으로

그 조치를 취하는 것이 더 빠릅니다. 회사가 제거에 저항하는 경우 규제 프로세스가 수년 동안 지연될 수 있습니다.